Etapy badań leków – od fazy eksperymentalnej do wprowadzenia na rynek

Droga leku od pierwszego pomysłu w laboratorium aż do apteki jest długa, bardzo kosztowna i ściśle uregulowana obowiązującymi przepisami. Zanim preparat trafi do pacjentów, musi przejść wiele kolejnych etapów badań potwierdzających jego skuteczność oraz bezpieczeństwo stosowania u ludzi. Cały proces obejmuje fazę przedkliniczną, kolejne badania kliniczne z udziałem ludzi, rejestrację oraz stały nadzór już po wprowadzeniu preparatu na rynek.

Jakie są podstawowe fazy badań leków?

Rozwój nowego leku dzieli się na kilka następujących po sobie etapów, z których każdy ma inny cel oraz odmienny zakres i metodykę. Najważniejsze jest to, że badania dzielą się na fazę przedkliniczną oraz fazę kliniczną prowadzoną z udziałem ludzi, poprzedzone wcześniejszymi pracami laboratoryjnymi nad samą substancją. Na tych wczesnych etapach prowadzi się również badania rozwojowe nad lekiem, obejmujące między innymi opracowanie technologii wytwarzania oraz badania polimorficzne substancji czynnej. W badaniach porównawczych wykorzystuje się przy tym komparatory, czyli sprawdzone leki stanowiące punkt odniesienia dla nowego preparatu.

Faza przedkliniczna i badania laboratoryjne

Faza przedkliniczna poprzedza jakiekolwiek podanie substancji człowiekowi i służy wstępnej, ostrożnej ocenie jej działania oraz bezpieczeństwa. Obejmuje ona przede wszystkim badania laboratoryjne in vitro oraz testy na zwierzętach, w tym ocenę toksyczności, dawkowania i właściwości farmakokinetycznych substancji. Na tym etapie ustala się też wstępne dawki oraz sprawdza, czy substancja jest na tyle bezpieczna i obiecująca, aby w ogóle przejść do badań z udziałem ludzi. Tylko niewielka część testowanych związków przechodzi tę fazę pomyślnie i jest dopuszczana do dalszych etapów.

Fazy kliniczne – zakres i cele każdego etapu

Badania kliniczne prowadzi się z udziałem ludzi i dzieli na kolejne fazy o stopniowo rosnącej skali. W praktyce kolejne fazy kliniczne stopniowo zwiększają liczbę uczestników i zakres oceny, przechodząc od bezpieczeństwa aż po potwierdzoną skuteczność leku. Poszczególne fazy różnią się przede wszystkim swoim celem oraz wielkością grupy badanych osób:

• faza I: mała grupa, głównie ocena bezpieczeństwa i dawkowania,
• faza II: pacjenci z chorobą, ocena skuteczności i działań niepożądanych,
• faza III: duże grupy, potwierdzenie skuteczności i porównanie z innymi terapiami,
• faza IV: badania prowadzone już po wprowadzeniu leku na rynek.

Jak przebiega proces rejestracji i zatwierdzania leków do obrotu?

Po zakończeniu badań klinicznych lek nie trafia od razu do sprzedaży, lecz przechodzi sformalizowany proces rejestracji. Kluczowe jest to, że dopuszczenie leku do obrotu wymaga formalnego pozwolenia wydanego przez właściwy urząd, taki jak Europejska Agencja Leków lub krajowy organ rejestracyjny. Producent składa pełną dokumentację wyników wszystkich badań, którą agencja szczegółowo ocenia pod kątem skuteczności, bezpieczeństwa oraz jakości farmaceutycznej preparatu. Dopiero pozytywna decyzja urzędu pozwala wprowadzić lek do obrotu i udostępnić go pacjentom.

Na czym polega monitorowanie bezpieczeństwa leków po wprowadzeniu na rynek?

Dopuszczenie do obrotu wcale nie kończy oceny leku, ponieważ jego bezpieczeństwo monitoruje się również w codziennym, powszechnym stosowaniu. Ten etap, określany jako nadzór nad bezpieczeństwem farmakoterapii, czyli pharmacovigilance, polega na systematycznym zbieraniu, raportowaniu i analizie zgłoszeń działań niepożądanych. Pozwala to wykryć rzadkie lub późno ujawniające się działania, których nie sposób było zaobserwować w ograniczonych czasowo i liczebnie badaniach klinicznych. Dzięki temu wiedza o leku jest stale uzupełniana przez cały okres jego obecności na rynku. Nadzór nad lekiem po wprowadzeniu na rynek obejmuje przede wszystkim:

• zbieranie zgłoszeń działań niepożądanych od pacjentów i lekarzy,
• bieżącą analizę danych o bezpieczeństwie stosowania leku,
• aktualizację informacji o produkcie oraz treści jego ulotki,
• możliwość ograniczenia lub wycofania leku z obrotu.

Podsumowanie

• Badania leku dzielą się na fazę przedkliniczną oraz fazy kliniczne prowadzone z udziałem ludzi.
• Faza przedkliniczna obejmuje badania in vitro oraz testy na zwierzętach przed podaniem człowiekowi.
• Badania kliniczne dzielą się na cztery fazy o rosnącej liczbie uczestników i zakresie oceny.
• Dopuszczenie leku do obrotu wymaga pozwolenia wydanego przez właściwą agencję rejestracyjną.
• Po wprowadzeniu na rynek bezpieczeństwo leku monitoruje się w ramach pharmacovigilance.

FAQ

Ile trwa cały proces badań nad nowym lekiem?

Opracowanie nowego leku zwykle trwa od kilku do kilkunastu lat. Na czas wpływają złożoność badań przedklinicznych, kolejnych faz klinicznych oraz proces rejestracji preparatu.

Czym jest komparator w badaniach klinicznych?

Komparator to sprawdzony lek lub placebo stanowiące punkt odniesienia w badaniu. Pozwala ocenić, czy nowy preparat jest skuteczniejszy, równie skuteczny czy gorszy od dotychczasowej terapii.

Czym różni się badanie komercyjne od niekomercyjnego?

Badanie komercyjne prowadzi się z myślą o wprowadzeniu leku na rynek. Niekomercyjne, realizowane przez uczelnie czy instytuty, służy głównie poszerzaniu wiedzy medycznej, bez celu zarobkowego.

Czy lek jest badany także po dopuszczeniu do obrotu?

Tak, po wprowadzeniu na rynek prowadzi się nadzór nad bezpieczeństwem, czyli pharmacovigilance. Polega on na zbieraniu i analizie zgłoszeń działań niepożądanych w trakcie powszechnego stosowania.